Diverses options de traitement pour la thalassémie

La thalassémie est une maladie héréditaire du sang qui empêche l'organisme de produire de l'hémoglobine (Hb). En conséquence, ils souffriront d'anémie. La question qui se pose souvent est la suivante: cette maladie peut-elle être guérie? Si possible, quels sont les traitements ou les options médicamenteuses pour les personnes souffrant de thalassémie?

La thalassémie peut-elle être guérie?

La cause de la thalassémie est une mutation génétique dans le corps. Cela signifie qu'une personne née dans une famille portant ce gène muté est plus à risque de développer une thalassémie. Alors, parce qu'il s'agit d'une maladie héréditaire, la thalassémie peut-elle être guérie?

La réponse, bien sûr que vous pouvez. C'est juste que les options sont très limitées et présentent un risque élevé. Jusqu'à présent, le seul traitement capable de traiter complètement la thalassémie est une greffe de moelle osseuse.

Malheureusement, il n'est pas facile de trouver un donneur de moelle osseuse approprié. De plus, les procédures de greffe de moelle osseuse (BMT / Greffe de moelle osseuse) est toujours considérée comme très risquée.

Selon le site Web National Heart, Lung, and Blood Disease, les experts sont toujours à la recherche d'autres remèdes qui pourraient traiter et guérir la thalassémie. Par exemple, il est possible qu'à l'avenir, il y ait une technologie capable d'insérer le gène normal de l'hémoglobine dans les cellules souches de la moelle osseuse.

De cette manière, le corps d'une personne atteinte de thalassémie devrait être capable de produire des globules rouges sains et de l'hémoglobine.

Les chercheurs étudient également des moyens de stimuler la capacité d'une personne à produire de l'hémoglobine fœtale après la naissance. Ce type d'hémoglobine se trouve chez les fœtus et les nouveau-nés.

Après la naissance, le corps passe à la fabrication d'hémoglobine adulte. Faire plus d'hémoglobine fœtale peut compenser le manque d'hémoglobine adulte saine.

Quels sont les traitements disponibles pour la thalassémie?

Le traitement dépend du type de thalassémie et de la gravité subie par chaque patient.

Les personnes atteintes de thalassémie mineure, alpha ou bêta, ne présentent généralement que des symptômes bénins de thalassémie, voire aucun symptôme. Les personnes atteintes de cette maladie peuvent avoir besoin de peu ou pas de traitement.

Pour les cas de thalassémie sévère et légère, les médecins recommandent trois types de traitement standard, à savoir les transfusions sanguines, la thérapie de chélation du fer (thérapie de chélation du fer) et des suppléments d'acide folique. D'autres types de traitements qui ont été développés ou sont en cours de test sont utilisés moins fréquemment.

Options de traitement pour la thalassémie

Voici quelques options de traitement qui peuvent être entreprises par les personnes souffrant de thalassémie:

1. Transfusions sanguines

Les transfusions de globules rouges sont le traitement principal des personnes atteintes de thalassémie modérée ou sévère. Ce traitement peut augmenter le nombre de globules rouges sains avec une hémoglobine normale.

Lors d'une transfusion sanguine, une aiguille est utilisée pour insérer une intraveineuse (IV) dans l'un des vaisseaux sanguins, jusqu'à ce que du sang sain pénètre dans le corps. Cette procédure prend généralement 1 à 4 heures.

Les globules rouges ne durent qu'environ 120 jours. Par conséquent, vous devrez peut-être subir des transfusions répétées pour maintenir un approvisionnement sain en globules rouges.

Pour les personnes atteintes d'hémoglobine H ou de bêta-thalassémie intermédiaire, vous pouvez avoir besoin de transfusions sanguines dans certaines conditions, telles que lorsque vous avez une infection ou une autre maladie, ou lorsque vous avez une anémie sévère qui provoque de la fatigue.

Pour les personnes atteintes de bêta-thalassémie majeure (anémie de Cooley), vous devrez peut-être des transfusions sanguines régulières (toutes les 2 à 4 semaines). Cette transfusion vous aidera à maintenir des niveaux normaux d'hémoglobine et de globules rouges.

Les transfusions sanguines peuvent vous aider à vous sentir mieux, à profiter des activités quotidiennes et à mener une vie normale. Bien que très utile pour la sécurité mentale, ce traitement est coûteux et comporte le risque de transmettre des infections et des virus (comme l'hépatite). Même ainsi, le risque de transmission d'infections et de virus est très faible aux États-Unis car il a fait l'objet d'un dépistage sanguin strict.

2. Thérapie de chélation du fer

L'hémoglobine dans les globules rouges est une protéine riche en fer. Grâce à des transfusions régulières, le fer dans le sang s'accumule dans certains organes, comme le foie, le cœur et d'autres organes. Cette condition est appelée surcharge de fer ou surcharge de fer .

Pour éviter ces dommages, les médecins utilisent une thérapie de chélation du fer pour éliminer l'excès de fer du corps. Les deux principaux médicaments utilisés dans la thérapie de chélation du fer pour la thalassémie sont:

• La déféroxamine est un médicament contre la thalassémie liquide qui est administré lentement sous la peau, généralement via une petite pompe portable utilisée pendant la nuit. Le traitement de la thalassémie prend du temps et est un peu douloureux. Les effets secondaires de ce médicament chez les personnes atteintes de thalassémie sont des problèmes de vision et d'audition.
• Le déférasirox est une pilule qui est prise une fois par jour. Les effets secondaires de ce médicament contre la thalassémie sont les maux de tête, les nausées (gêne gastrique), les vomissements, la diarrhée, les douleurs articulaires et la fatigue.

3. Suppléments d'acide folique

L'acide folique est un type de vitamine B qui joue un rôle dans la formation de globules rouges sains. Les médecins recommandent des suppléments d'acide folique en plus des médicaments de transfusion sanguine et / ou de la thérapie de chélation du fer.

4. Greffe de sang et de moelle osseuse

Ce traitement de la thalassémie a en fait été développé et passe par la phase de test. Cependant, pour l'Indonésie elle-même, la greffe de moelle osseuse, alias BMT (greffe de moelle osseuse) se fait moins fréquemment.

Les greffes de cellules souches sanguines et médullaires sont effectuées pour remplacer les cellules souches endommagées par des cellules saines provenant d'un donneur. Les cellules souches (cellules souches) sont des cellules de la moelle osseuse qui jouent un rôle dans la production de globules rouges et d'autres types de cellules sanguines.

La greffe de cellules souches est le seul traitement qui peut guérir la thalassémie. Cependant, seuls quelques patients atteints de thalassémie sévère ont pu trouver un donneur approprié.

Le traitement actuel permet aux patients atteints de thalassémie modérée et sévère de vivre plus longtemps. Cependant, ils doivent faire face à des complications de la thalassémie qui peuvent survenir de temps à autre.

Un élément important du traitement de la thalassémie consiste à traiter ses complications. Un traitement des complications peut être nécessaire pour traiter les problèmes cardiaques ou hépatiques, les infections, l'ostéoporose et d'autres problèmes de santé.